Така наречените лекарства „сираци“ са предназначени за лечение на заболявания, които са толкова редки, че спонсорите ги развиват при необичайни пазарни условия, обикновено без възвръщаемост.
Пациентите с редки заболявания не могат да останат встрани от напредъка постигнат в науката и терапията. Те имат същите права на лечение, както всеки друг пациент. С цел да се стимулират проучванията и развитието в сферата на лекарствата сираци, обществените власти прилагат инициативи за здравето и биотехнологичната промишленост. Това започна още през 1983 г. в Съединените щати с приемането на Закона за лекарствата сираци, следван от Япония и в Австралия през 1993 г. и 1997 г.; в Европа през 1999 г. чрез прилагане на обща политика за лекарства сираци в неговите държави-членки.
Европейският Регламент за Лекарствата Сираци
На 16 декември 1999 г., Европейският парламент и Европейският съвет прие Регламент (ЕО) № 141/2000 за лекарствените продукти сираци.
В допълнение към това, Европейската комисия прие Регламент (ЕО) № 847/2000 на 27 април 2000 г., за създаване на разпоредби при прилагане на критериите за лекарства с предназначение „лекарство сирак“ и определяне на понятията „подобен лекарствен продукт“ и „клинично превъзходство“.
Според Европейския Регламент № 141/2000, само лекарства за хуманна употреба могат да бъдат обозначени като „лекарства сираци“. Лекарства, определени като лекарства сираци са вписани в регистъра на Общността за лекарствените продукти сираци.
Наличност на лекарства сираци в Европа
Предоставянето на разрешение за пускане на пазара на лекарство (списък на лекарства сираци, които се предлагат на пазара в Европа), не означава, че лекарството е на разположение във всички страни на Европейския съюз. Притежателят на разрешението за пускане на пазара трябва да реши предварително по своя статут на комерсиалност в рамките на всяка страна и лекарство ще премине през необходимите процедури, имащи за цел да се установят условията за реимбурсация в съответната страна и цената му.
Политики в полза на лекарствата сираци в Европа
Описание на европейската политика в областта на редките заболявания и лекарства-сираци могат да бъдат намерени на сайта на Европейската комисия.
Описание на национални инициативи в цяла Европа и стимули, въведени от Европейската комисия и от Европейския съюз, и заобикалящите ги страни могат да бъдат намерени на сайта на Европейския комитет на експертите по редки заболявания: www.eucerd.eu
Списък на лекарства-сираци
Орфанет поддържа списък на лекарствата сираци, които са на разположение в Европа, който се актуализира ежемесечно.
http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf
Орфанет също предоставя информация за развитието на лекарства сираци ( които са в процес на клинични изпитвания), за лекарства, които вече са на пазара, по категория на болестта, вида на продукта, името на веществото, името на спонсора и страната.
Институт по редки болести – raredis.org